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新華社洛杉磯2月17日電 一個(gè)國際研究團(tuán)隊(duì)近日在美國《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說，他們新開發(fā)的一種基因編輯療法在小鼠實(shí)驗(yàn)中可提高正確修復(fù)的肝細(xì)胞比例。這有望為數(shù)百種遺傳疾病提供新的治療方案。
目前，基因編輯療法已經(jīng)被用于治療某些罕見的遺傳疾病，但其基本機(jī)制主要是通過破壞或使有缺陷的基因失活，而不是直接修復(fù)導(dǎo)致疾病的基因突變，并且這些療法費(fèi)用高昂。
美國萊斯大學(xué)和貝勒大學(xué)醫(yī)學(xué)院領(lǐng)銜的一個(gè)國際研究團(tuán)隊(duì)最新開發(fā)出一種名為“修復(fù)驅(qū)動(dòng)”的基因編輯療法，通過暫時(shí)抑制肝細(xì)胞存活所必需的富馬酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列過程，讓只有經(jīng)過基因編輯的肝細(xì)胞得以存活并增殖，未編輯或錯(cuò)誤編輯的肝細(xì)胞則會(huì)被逐步淘汰。研究人員比喻說，這就像在一場比賽中，給了基因編輯過的細(xì)胞先發(fā)優(yōu)勢。
研究人員通過小鼠實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，新療法能將正確修復(fù)的肝細(xì)胞比例從傳統(tǒng)方法的約1%提高到25%以上，并能進(jìn)一步促進(jìn)肝臟的再生。
研究人員表示，新療法提供的解決方案可應(yīng)用于由肝臟基因突變引起的多種疾病，但仍需進(jìn)一步研究以推進(jìn)臨床應(yīng)用。
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