新華社洛杉磯12月8日電(記者譚晶晶)美國(guó)食品和藥物管理局8日批準(zhǔn)兩種治療鐮狀細(xì)胞病的基因療法,這是美國(guó)首次批準(zhǔn)適用于12歲及以上鐮狀細(xì)胞病患者、基于細(xì)胞的基因療法。
美藥管局在一份聲明中說(shuō),這兩種基因療法具有“里程碑意義”。兩種療法名為Casgevy和Lyfgenia,其中Casgevy是美藥管局批準(zhǔn)的首款運(yùn)用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的療法,標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新進(jìn)步。
鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液病,主要是由血紅蛋白(紅細(xì)胞中的攜氧蛋白)的基因突變?cè)斐?,其特征是紅細(xì)胞呈鐮刀形,這種異常的紅細(xì)胞會(huì)阻礙血管中的血流繼而導(dǎo)致身體組織的供氧受限,引發(fā)嚴(yán)重疼痛和器官損傷。在美國(guó)約10萬(wàn)人受鐮狀細(xì)胞病影響。
據(jù)美國(guó)藥管局介紹,這兩種治療藥物都是由患者自身的造血干細(xì)胞制成,經(jīng)過(guò)基因改造后,以造血干細(xì)胞移植方法,通過(guò)單次注射輸回到患者體內(nèi)。
據(jù)介紹,Casgevy最常見(jiàn)的副作用包括血小板和白細(xì)胞水平低、口腔潰瘍、惡心、肌肉骨骼疼痛、腹痛和嘔吐等;Lyfgenia最常見(jiàn)的副作用包括血小板、白細(xì)胞和紅細(xì)胞水平低、口腔炎癥和發(fā)燒等。
美藥管局表示,將對(duì)接受這兩種基因療法的患者進(jìn)行長(zhǎng)期跟蹤研究,以評(píng)估藥物的安全性和有效性。
美藥管局生物制品評(píng)估與研究中心主任彼得·馬克斯表示,這兩種基因療法獲批標(biāo)志著醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重要進(jìn)展,即利用創(chuàng)新的基于細(xì)胞的基因療法來(lái)治療潛在的破壞性疾病,改善公眾健康。
美藥管局生物制品評(píng)估與研究中心治療產(chǎn)品辦公室主任妮科爾·凡爾登表示,基因療法有望提供更有針對(duì)性、更有效的治療,尤其是對(duì)于目前治療選擇有限的罕見(jiàn)疾病患者。
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